新药组合可改善家庭捐赠的干细胞作为血癌治疗

一项新的研究表明，一种药物组合可以安全地防止移植的干细胞(移植物)攻击接受者(宿主)的身体，使它们能够发育成健康的新血液和免疫细胞.

研究人员说，干细胞移植，特别是来自同一家庭成员的干细胞移植，已经改变了白血病的治疗方法，这种疾病困扰着近 50 万美国人。尽管治疗对许多人来说是成功的，但接受该手术的人中有一半经历了某种形式的移植物抗宿主病 (GvHD)。当新植入的免疫细胞将其宿主的身体识别为“外来”，然后将其作为攻击目标时，就会发生这种情况，就像它们对入侵病毒一样。

大多数 GvHD 病例是可以治疗的，但估计十分之一可能危及生命。出于这个原因，研究人员说，免疫抑制药物被捐赠的细胞用于预防 GvHD，并且大多数无关的患者事先尽可能与捐赠者匹配，以确保他们的免疫系统尽可能相似。

由纽约大学朗格尼健康中心及其 Laura 和 Isaac Perlmutter 癌症中心的研究人员领导，这项新的和正在进行的研究表明，一种新的免疫抑制药物、环磷酰胺、阿巴西普和他克莫司方案可以更好地解决接受治疗的人的 GvHD 问题。血癌。

“我们的初步结果表明，在血癌干细胞移植后，将阿巴西普与其他免疫抑制药物联合使用既安全又是预防 GvHD 的有效手段，”该研究的首席研究员兼血液学家Samer Al-Homsi 说，他是医学博士、工商管理硕士。纽约大学格罗斯曼医学院和珀尔马特癌症中心医学系临床教授 Al-Homsi 说：“阿巴西普的 GvHD 迹象很少，而且大部分是可以治疗的。没有人危及生命。”

Al-Homsi 也是纽约大学朗格尼和珀尔马特癌症中心血液和骨髓移植项目的主任，他将于12 月 13 日在亚特兰大举行的美国血液学会年会上在线展示该团队的研究结果。

调查显示，在三个月内接受移植后药物治疗的前 23 名侵袭性血癌成年患者中，只有 4 人出现 GvHD 的早期症状，包括皮疹、恶心、呕吐和腹泻。几周后又有两个出现反应，主要是皮疹。所有人都成功地用其他药物治疗了他们的症状。没有人出现更严重的症状，包括肝损伤或呼吸困难。然而，一名移植失败的患者死于复发性白血病。其余的(22 名男性和女性，或 95%)在移植五个多月后仍然没有癌症，捐赠的细胞显示出产生新的、健康的和无癌症的血细胞的迹象。

随着为所有患者增加供体选择，研究结果有可能解决干细胞移植中的种族差异。鉴于迄今为止供体库的性质，黑人、亚裔美国人和西班牙裔找到完全匹配的干细胞供体的可能性不到白种人的三分之一，因此家庭成员是最可靠的供体来源。Al-Homsi 指出，目前约有 12,000 名美国人在国家骨髓计划登记处登记并等待。

目前的研究涉及来自密切相关(半匹配)供体和患者的干细胞移植，包括父母、孩子和兄弟姐妹，但其基因组成不相同，药物组合增加了移植成功的可能性。

纽约大学格罗斯曼医学院和珀尔马特癌症中心的助理教授、高级研究调查员和血液学家Maher Abdul Hay医学博士说：“迫切需要替代药物治疗方案来预防 GvHD，特别是在那些难以找到密切匹配的人群中。其临床白血病项目主任。

“通过提高防止发生移植物抗宿主病的几率，我们可以扩大家庭成员的数量，他们可以安全地为患有血癌的人提供干细胞移植供体，无论他们的种族背景如何，”Al-Homsi 说。

新方案用阿巴西普取代了传统使用的药物霉酚酸酯。Al-Homsi 说，阿巴西普比霉酚酸酯“更有针对性”，可以防止免疫 T 细胞被“激活”，这是这些免疫细胞攻击其他细胞之前的必要步骤。Abatacept 已被广泛批准用于治疗其他免疫疾病，如关节炎，并已成功地通过密切匹配、无关的供体预防 GvHD 进行测试。到目前为止，完全匹配的供体在预防移植物抗宿主病方面显示出比半匹配的家庭或所谓的半相合供体更好的结果。

此外，作为修订治疗的一部分，研究人员将他克莫司的治疗时间从原来的 6 到 9 个月缩短到了 3 个月。这是由于该药物对肾脏的潜在毒副作用。

　　免责声明：本文由用户上传，与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考，并不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担。 如有侵权请联系删除！